2016年FDA新药审批第21响

　　相信许多人都听说过“21响”礼炮，它通常代表国与国之间高规格的礼仪，有时也会代表一些大事件的发生！所以，在小编心中，21即是个吉祥的数字，也是个隆重的数字。而就在前不久，在药学领域中，FDA也刚好批准了本年度的第21个新药Rucaparib（截至目前，NDA14个、BLA7个），用于已经经过两种或多种化学疗法，并且其肿瘤具有特异性基因突变的晚期卵巢癌患者。在此岁末之际，真心希望这幸运的第21个获批的新药，能为卵巢癌患者带来福音，减轻卵巢癌患者的痛苦。下面，我们就一同来了解下2016年FDA新药审批的第21响~Rucaparib！　
　 Rucaparib基本信息
　　Rucaparib，作为聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，其商品名Rubraca，别名AG-014699、AG-14699、PF-01367338、PF-1367338，制剂类型为磷酸盐口服制剂。Rucaparib的原研公司为纽卡斯尔大学，在研公司为克洛维斯肿瘤公司。2012年9月，欧洲管理局（EMA）孤儿药组推荐Rucaparib为用于卵巢癌的孤儿药，当年10月，其孤儿药身份即被授予；2015年4月，美国FDA批准了Rucaparib用于晚期卵巢癌患者的突破性疗法资格；2016年8月，美国FDA批准Rucaparib获得优先审评待遇；2016年12月19日，Rucaparib获美国FDA加速批准上市，适应症为已经经过两种或多种化学疗法，并且其肿瘤具有特异性基因突变的晚期卵巢癌患者，期间，分析人士曾预测Rucaparib的年销售额有望超过13亿美元。
　　Rucaparib临床研究　
　　2013年10月，在美国进行的非盲、单组分配Ⅱ期临床试验纳入患者具有铂类敏感、复发、高级别卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，121例入选患者中，通过筛查活检结果和第1次登记扫描结果对比，观察到患者中的77%靶病变减少；在肿瘤BRCA基因突变患者中观察到高活性。具有BRCA识别标志患者的40%和没有BRCA1/2基因突变或BRCA识别标志患者的8%达到了客观缓解率；约67%接受的患者存在BRCA识别标志或BRCA基因突变状态。到2015年5月，共有206例患者被纳入试验；ARIEL-2研究被扩展到一项登记注册、ARIEL扩展研究，这项扩展研究将包括一个额外的约300名接受过至少3个阶段化疗后病情反复发作的女性。
　　2014年6月，来自Ⅱ期临床的关于顺铂联用Rucaparib或单用128例三阴性乳腺癌患者的随机对照研究数据在芝加哥举行的第50届ASCO会议上进行了报告，在所有患者中，顺铂单药组和联合组的1年期无病生存率分别为82.7%、82.5%。有、无基因突变患者的1年期无病生存率分别为90.5%、81.8%。总体来看，顺铂加用Rucaparib既不影响顺铂的毒性，也不提高1年期无病生存率。　
随机、双盲、平行对照的Ⅲ期临床试验在美国、澳大利亚、比利时、加拿大、法国、德国、以色列、意大利、新西兰、西班牙和英国开展，以评估口服Rucaparib用于铂后复发性高级别浆液性子宫内膜样卵巢癌患者的转换性维持，主要评价指标为根据实体瘤的评价标准的疾病进展，该部分详细的临床试验结果目前尚未得到。

文章来源：药智网
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